Astellas와 Kate Therapeutics는 KT430에 대한 독점 라이센스 계약을 발표했습니다.

May 10, 2023

뉴스 제공

2023년 6월 8일 04:00(ET)

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KT430은 X연관근세관근병증(XLMTM) 치료를 위한 전임상 차세대 유전자치료제다.

도쿄 및 샌디에이고, 2023년 6월 8일 /PRNewswire/ -- Astellas Pharma Inc.(TSE: 4503, 사장 겸 CEO: Naoki Okamura, "Astellas")와 Kate Therapeutics("KateTx")는 오늘 다음과 같은 독점 라이센스 계약을 발표했습니다. KT430을 개발, 상용화합니다. KT430은 극도의 근육 약화를 특징으로 하는 심각하고 생명을 위협하는 희귀 신경근 질환인 X연관 근세관근병증(XLMTM)을 치료하기 위해 새로운 MyoAAV 캡시드를 통해 MTM1 유전자의 기능적 복사본을 전달하는 전임상 차세대 연구용 유전자 치료제입니다. , 호흡 부전 및 조기 사망.

계약 조건에 따라 아스텔라스는 KateTx에 미공개 선불금을 지급할 예정이며, KateTx는 개발, 규제 및 상업 마일스톤 지급금과 전 세계 판매에 대한 로열티도 받을 수 있습니다. Astellas는 KT430을 개발, 제조 및 상용화할 수 있는 전 세계 독점 라이센스를 받게 됩니다.

Astellas의 최고 전략 책임자인 Adam Pearson은 "이번 계약은 Astellas와 KateTx의 집단적 환자 중심 사명을 하나로 묶어 XLMTM 진단을 받은 사람들을 위한 이 새로운 잠재적 치료법을 발전시키는 방법을 평가할 수 있게 해줍니다"라고 말했습니다. "케이트의 독특한 과학적 접근 방식과 아스텔라스의 XLMTM 유전자 치료법 개발 경험의 결합은 KT430의 임상 발전을 위한 탄탄한 기반을 제공합니다. 우리의 XLMTM 유전자 치료법과 함께 XLMTM에 대한 이 새로운 잠재적 유전자 치료법의 추가는 현재 AT132 프로그램은 이 환자 커뮤니티에 대한 우리의 헌신과 혁신적인 의약품 제공에 대한 헌신을 더욱 강화합니다."

KateTx의 사장 겸 CEO인 Kevin Forrest 박사는 "아스텔라스가 KT430에 대한 전 세계 권리를 획득했다는 사실과 이것이 XLMTM의 잠재적인 새로운 치료법을 기다리는 환자와 가족에게 어떤 의미인지 매우 기쁘게 생각합니다"라고 말했습니다. "우리 회사는 효능과 안전성을 향상시킬 수 있는 잠재력과 함께 조직 특이적 전달 및 유전자 조절을 포함하여 현재 유전자 치료법의 주요 한계를 직접적으로 해결하는 새로운 기술 플랫폼을 사용합니다. 우리는 매우 심각한 질병을 앓고 있는 환자에게 중요한 새로운 치료법을 제공할 수 있는 엄청난 기회를 보고 있습니다. XLMTM과 같은 질환뿐만 아니라 우리 내부 노력의 초점이 되는 기타 유전 질환에도 적용됩니다."

X연관근세관근병증(X-linked Myotubular Myopathy)에 대하여XLM™은 극도의 근육 약화, 호흡 부전 및 조기 사망을 특징으로 하는 심각하고 생명을 위협하는 희귀 신경근 질환입니다. 사망률은 생후 첫 18개월 동안 50%로 추산됩니다. 유아기를 지나 생존한 환자의 경우 10세가 될 때까지 추가로 25%의 사망률이 있는 것으로 추산됩니다. XLMTM은 정상적인 발달에 필요한 단백질인 미오투불린의 결핍 또는 기능 장애로 이어지는 MTM1 유전자의 돌연변이로 인해 발생합니다. 골격근 세포의 성숙과 기능. 이 질병은 대략 40,000~50,000명의 신생아 남성 중 1명에게 영향을 미칩니다.

XLMTM은 높은 의료 이용률, 입원 및 수술 개입을 포함하여 환자, 가족 및 의료 시스템에 상당한 부담을 줍니다. XLM™ 환자의 80% 이상이 인공호흡기 지원이 필요하며 대부분의 환자는 영양 지원을 위해 위루관이 필요합니다. 대부분의 환자에서는 정상적인 발달 운동 이정표가 지연되거나 전혀 달성되지 않습니다. 현재는 인공호흡기 사용이나 영양 공급 튜브 등 지지 치료 옵션만 사용할 수 있습니다.

케이트 테라퓨틱스(Kate Therapeutics) 소개케이트 테라퓨틱스(KateTx)는 유전적으로 정의된 근육 및 심장 질환을 치료하기 위해 아데노 관련 바이러스(AAV) 기반 유전자 치료법을 개발하는 환자 중심의 생명공학 회사입니다. 회사는 조직 특이적 전달 및 유전자 조절을 포함하여 현재 유전자 치료법의 주요 한계를 직접적으로 해결하는 새로운 기술 플랫폼을 적용하고 있습니다. 이러한 획기적인 발전은 유전자 치료법의 효능과 안전성을 향상시키고 현재 기술로는 약물치료가 어려운 광범위한 표적을 추구할 수 있는 잠재력을 가지고 있습니다. 자세한 내용은 KateTx 웹사이트(https://www.katetherapeutics.com/)를 참조하세요.